• Çin’de ilk kez gerçekleştirilen domuzdan insana karaciğer nakli, organ yetmezliği çeken hastalar için umut oldu.
• Birçok kanser türü için uygulanan yeni nesil CAR-T tedavisi Hindistan’da üretilmeye başlandı. Hem de Batılı ülkelerdeki maliyetin 10’da birine.

Çin’de bilim insanları bitkisel hayatta olan bir hastaya, domuzdan alınan bir karaciğeri nakletti. Karaciğer 10 gün boyunca normal bir insan organı fonksiyonu gösterdi.

Tıp dünyasında geçtiğimiz hafta çok önemli bir gelişme yaşandı. Çin’de ilk kez domuzdan alınan bir karaciğer bir insana nakledildi.

Xi'an'daki Hava Kuvvetleri Tıp Üniversitesi Xijing Hastanesi'nde gerçekleştirilen nakilde, bitkisel hayatta olan bir kişinin vücudu kullanıldı. Hastanın ailesinin izniyle, hastaya bir domuzdan alınan genetik olarak düzenlenmiş bir karaciğer nakledildi. 10 gün boyunca normal bir karaciğerin fonksiyonunu gösteren nakledilmiş organ daha sonra cerrahlar tarafından geri alındı.

Acil durumlarda faydalanılabilecek bir yöntem

Ksenotransplantasyon olarak bilinen hayvan organlarının insanlara nakli konusunda uzman araştırmacılar, karaciğerin normal oranda safra salgıladığını ve bunun da normal bir organ işlevinin sağlandığının göstergesi olduğunu belirtti.

Ocak ayında da ABD’deki Pennsylvania Üniversitesi'nden nakil cerrahı Abraham Shaked liderliğindeki bir ekip, klinik olarak ölmüş bir kişiyi vücudunun dışında bulunan genetiği değiştirilmiş bir domuz karaciğerine bağlamış ve üç gün boyunca organın işlevi takip edilmişti.

Araştırmacılar, domuzdan insana kalıcı organ naklinin çok yakın bir gelecekte mümkün olmasını beklemediklerini ancak acil durumlarda domuzlardan alınan karaciğerin kullanılabileceğini belirtiyor.

Örneğin karaciğer nakli bekleyen hastalara daha fazla zaman kazandırmak ya da travma nedeniyle karaciğere iyileşmesi için zaman vermek için domuzlardan alınan organlar kullanılabilir.

Prosedür tekrarlanacak

Nakle konu olan karaciğer, Çin'in Chengdu kentindeki Clonorgan Biotechnology şirketi tarafından yetiştirilen bir Bama minyatür domuzundan (Sus scrofa domestica) alındı. Bu karaciğer altı genetik modifikasyon içeriyordu. Modifikasyonlar domuz hücrelerinin yüzeyinde bulunan proteinler için üç geni devre dışı bıraktı ve donörün domuz organını reddetmesini önlemek için insan proteinleri için üç gen ekledi.

Araştırmacılar bu yıl içinde aynı nakil prosedürünü klinik olarak ölmüş başka bir kişide tekrarlamayı planlıyor.

 

* * *

Ucuza yeni nesil kanser tedavisi

Küçük bir Hint biyoteknoloji şirketi olan NexCAR19 Amerika Birleşik Devletleri'nde öncülük edilen kimerik antijen reseptörü (CAR) T-hücre tedavisi olarak bilinen son teknoloji bir kanser tedavisinin yerli versiyonunu üretmeye başladı. Şirket ABD’de 370 bin ila 530 bin dolar arasındaki maliyete sahip olan tedavi yöntemini sadece 30 ila 40 bin dolar fiyat etiketiyle sunmaya başladı.

T-hücreleri modifiye ediliyor

CAR-T tedavisiyle önce bir kişinin kanı alınıyor ve bunun içinde T hücreleri olarak bilinen bağışıklık bileşenleri ayrılıyor. Daha sonra bu yüzeylerinde CAR olarak bilinen bir reseptörü ifade edecek şekilde laboratuvarda genetik olarak değiştiriliyor. Bu, bağışıklık hücrelerinin kanser hücrelerini bulmasına ve öldürmesine yardımcı oluyor. Modifiye edilen bu hücreler daha sonra seri olarak üretiliyor ve çoğalıp çalışmaya başladıkları zaman hastaya geri veriliyor.

İlk denemeler başarılı

Farklı lenfoma ve lösemi türleri olan yetişkinlerde NexCAR19 için yapılan erken aşama klinik çalışmalar, tedaviyi alan 33 kişiden 19'unda bir aylık takipte tümörlerin tamamen kaybolduğunu gösterdi. Diğer dört kişide ise tümörler yarı yarıya küçülmüş ve genel yanıt oranı yüzde 70'e ulaştı.

Bu gelişme orta ve düşük gelirli ülkelerde CAR-T tedavi yönteminin yaygın olarak kullanılması önündeki en büyük engel olan maliyet konusunun aşıldığını gösteriyor. Bilim insanları CAR-T’nin yaygınlaşması durumunda her sene yüzbinlerce kanser hastasının hayatının kurtulabileceğine inanıyor.

 

* * *

CAR-T tedavisi en ölümcül beyin tümörüne karşı etkili olabilir

En ölümcül kanserlerden olan Glioblastomalara karşı geliştirilen CAR-T tedavisi ilk deneylerin oldukça umut verici sonuçlar verdi.

Dokuz hastanın yer aldığı iki klinik deney çalışması CAR-T adı verilen bir tedavinin glioblastomaları küçülttüğünü gösterdi.

Denemelerde kimerik antijen reseptörü (CAR) T-hücre tedavisi adı verilen kişiselleştirilmiş bir tedavinin güvenliği ve etkinliği test edildi.

New England Journal of Medicine'da (NEJM) yayınlanan bir makalede açıklanan denemelerden biri, tekrarlayan glioblastomadan etkilenen üç hastayı içeriyordu, yani standart radyasyon ve kemoterapinin ardından kanserleri geri dönmüştü. Bu hastalardan alınan T hücreleri, tümör hücrelerinin yüzeyindeki epidermal büyüme faktörü reseptörü (EGFR) adı verilen bir reseptörün iki versiyonunu hedef alacak şekilde genetik olarak değiştirildi.

Aynı gün Nature Medicine dergisinde yayınlanan ikinci denemede araştırmacılar, tekrarlayan glioblastomlu altı hastada EGFR'yi ve interlökin-13 reseptör alfa 2 adı verilen tümörle ilişkili ek bir reseptörü hedeflemek için CAR-T hücrelerini kullandılar. 

İlaç etkisini çok kısa sürede gösterdi

Her iki çalışma da CART-hücre tedavisinin güvenli olduğunu ve dokuz hastanın tümünde tümör boyutunu azalttığını ortaya koydu. Nature Medicine çalışmasında hastalar bu azalmaları bir ya da iki gün içinde görürken, NEJM çalışmasında bir ila beş gün sonra görüldü.

Bir NEJM hastanın tümörü tek bir tedaviden beş gün sonra neredeyse tamamen gerilerken, başka bir kişinin tümörü 69 gün sonra yüzde 60,7 oranında küçüldü.

NEJM çalışmasındaki iki hastada tümörler, ilk infüzyondan sonraki 72 gün veya bir ay içinde geri döndü. Diğer hasta tedaviden 150 gün sonra tümör nüksü belirtisi göstermedi.  

 

* * *

Egzersiz yerine hap

ABD’li bilim insanları vücutta egzersiz yapılmış gibi bir etki yaratan bir ilacı üretmek üzere.

Bilim insanları, fiziksel aktivite yapamayan insanlar için egzersizin hücresel faydalarını taklit edebilecek bir ilaç geliştirmeye çalışıyor.

Bir hap almak, koşu bandında koşmaya ya da direnç antrenmanı yapmaya benzer faydalar sağlayabilir mi? ABD’de gerçekleştirilen bir araştırmada bilim insanları egzersizin bazı hücresel etkilerini taklit edebilecek bir ilaç geliştirmeye bir adım daha yaklaştı.

Egzersiz yapamayan hastalar için umut

Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden Bahaa Elgendy, yeni geliştirilen bir ilacın egzersiz yapamayan hastaların kas kütlelerinin korunmasına ve yenilenmesine yardımcı olduğunu ve hücrelerin güç merkezlerinin aktivitesini artırdığını söyledi.

Elgendy ilacın, egzersiz yapamayan yaşlılar, kas erimesi rahatsızlığı olanlar ve Ozempic gibi kilo verdirici ilaçlar kullanırken kas kütlesini kaybedebilecek kişiler için faydalı olacağını söyledi.

Elgendy ve meslektaşları, laboratuvarda ve hayvanlardaki hücrelerde egzersiz anahtarlarını açan bir molekül buldu. Ekip daha sonra bu molekülü egzersizin hücresel etkilerini taklit etmede daha güçlü olan yeni bileşikler geliştirmek için bir başlangıç noktası olarak kullandı.  Elgendy, "Her şey yolunda giderse, önümüzdeki birkaç yıl içinde insan deneylerine başlamayı umuyoruz" diyor.

Fareler üzerinde deneyler başladı

Ekip şimdi yeni nesil moleküllerini hayvanlarda test ediyor. Ekip ayrıca yeni bileşiklerin hasta insanların tedavisine yardımcı olup olamayacağını görmek için kalp yetmezliği, obezite ve böbrek fonksiyon bozukluğu olan fareler üzerinde deney yapıyor.